Αυξημένο είναι το ενδιαφέρον της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη «ορφανών» φαρμάκων, παρότι το μικρό μέγεθος της αγοράς που αντιπροσωπεύουν δεν επιτρέπει την απόσβεση του κεφαλαίου που επενδύουν για την έρευνα και ανάπτυξή τους.
Είναι χαρακτηριστικό ότι ενώ την πενταετία 2001-2005 οι εγκρίσεις από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αντιστοιχούσαν στο 25%, το 2021 διπλασιάστηκαν, φτάνοντας το 51%. Όπως τονίστηκε στο πλαίσιο του Διεθνούς Συνεδρίου για τις Σπάνιες Παθήσεις και τα Ορφανά Φάρμακα, το ενδιαφέρον της φαρμακευτικής βιομηχανίας ενισχύθηκε από τα κίνητρα που παρέχονται από τις κυβερνήσεις, σε μια προσπάθεια να ικανοποιηθούν οι ακάλυπτες ανάγκες των ασθενών με σπάνια νοσήματα.
«Η ανάπτυξη κλινικών μελετών κοστίζει σημαντικά και ο αριθμός των ασθενών που εντάσσονται σε αυτές είναι πολύ μικρός. Συνεπώς, χρειάζεται να δοθούν κίνητρα στις εταιρείες για να αναπτύξουν αυτά τα φάρμακα, κάτι που όλο και περισσότερες χώρες το κάνουν και ήδη αυτό εξελίσσεται σε mainstream πολιτική», ανέφερε ο γενικός γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού του υπουργείου Υγείας, Άρης Αγγελής. Και πρόσθεσε:
«Πέρα από τα κίνητρα, τα οποία φαίνεται ότι λειτουργούν, η συζήτηση πλέον μετακινείται σε επίπεδο αξιολόγησης, τιμολόγησης και αποζημίωσης. Υπάρχουν διαφορετικές προσεγγίσεις από διάφορες χώρες ως προς τις διαδικασίες, από την έγκριση μέχρι να φτάσουν τα φάρμακα στους ασθενείς».
Η πρόσβαση στην Ελλάδα και το κόστος
Σύμφωνα με στοιχεία που παρουσιάστηκαν, τα εγκεκριμένα φάρμακα για σπάνιες παθήσεις στην Ευρώπη είναι περίπου 160. Στην Ελλάδα 82 «ορφανά» φάρμακα αποζημιώνονται από τον ΕΟΠΥΥ, ενώ 74 διανέμονται με εισαγωγές μέσω Ινστιτούτου Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ).
«Εμείς δεν γνωρίζουμε πόσους ασθενείς έχουμε για κάθε μια από αυτές τις παθήσεις. Θα πρέπει να γίνει μία πιο λεπτομερής συζήτηση, ώστε να αξιολογήσουμε τις πραγματικές ανάγκες της χώρας», επεσήμανε ο κ. Αγγελής.
Η δαπάνη φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις από τον ΕΟΠΥΥ έχει σχεδόν διπλασιαστεί τα τελευταία χρόνια. Ειδικότερα, από 137 εκατ. ευρώ (3,6% της συνολικής δαπάνης του ΕΟΠΥΥ) το 2020, το 2023 ανήλθε σε 228 εκατ. ευρώ (5.7%). Εξαιρούνται, ωστόσο, τα νοσοκομειακά φάρμακα, όπου εκεί εντάσσονται πολύ ακριβές θεραπείες.
Την ίδια στιγμή, από τα περίπου 267 εκατ. ευρώ που είναι ο συνολικός προϋπολογισμός του ΙΦΕΤ, τα 92,8 εκατ. ευρώ (34,82%) αφορούν στη δαπάνη για σπάνιες παθήσεις.
«Δίκοπο μαχαίρι» οι εισαγωγές μέσω ΙΦΕΤ
Αναφερόμενος στην εισαγωγή φαρμάκων μέσω ΙΦΕΤ, ο γενικός γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού, έκανε λόγο για «δίκοπο μαχαίρι», καθώς αφενός αποτελεί ένα πολύ σημαντικό εργαλείο, αφετέρου προκαλεί ανεξέλεγκτη δαπάνη.
«Από τη μία πλευρά, έως τώρα, προσθέτει δαπάνες με έναν σχεδόν ανεξέλεγκτο τρόπο και θα δούμε πώς θα το διορθώσουμε αυτό, με παράλληλες διαδικασίες που δουλεύουμε σε συνεργασία με την διευθύνουσα σύμβουλο του ΙΦΕΤ. Από την άλλη, είναι και ένα πάρα πολύ σημαντικό εργαλείο, που βοηθάει στην άμεση πρόσβαση στα φάρμακα τα οποία δεν έχουν πάρει την κλασική έγκριση, μέσα από την εθνική διαδικασία αξιολόγησης – τιμολόγησης – αποζημίωσης», εξήγησε.
Η διευθύνουσα σύμβουλος ΙΦΕΤ, Ελευθερία Τοκατλίδη, αναφέρθηκε από την πλευρά της στο σχεδιασμό του Ινστιτούτου, με στόχο την ομαλή πρόσβαση των ασθενών στα φάρμακα αυτά αλλά και τη διαφάνεια στις διαδικασίες.
«Ο ρόλος του ΙΦΕΤ είναι η αποκλειστική διακίνηση όλων των ορφανών φαρμάκων τα οποία δεν διακινούνται στην Ελλάδα και βασικός μας στόχος είναι να γίνει απρόσκοπτη η πρόσβαση των ασθενών. Στην κατεύθυνση αυτή έχουμε ξεκινήσει έναν συγκεκριμένο σχεδιασμό, προκειμένου να ομαλοποιηθεί η προσβασιμότητα σε όλα τα ορφανά φάρμακα. Να γίνει μία πρόβλεψη παραγγελιών, ούτως ώστε να μην υπάρχει έλλειψη και να διασφαλίζεται η συνέχεια στις θεραπείες των ασθενών με σπάνιες παθήσεις», ανέφερε η κ. Τοκατλίδη.
«Θα χρησιμοποιήσουμε όλα τα νέα εργαλεία που παρέχει η τεχνολογία και θα αναπτυχθούν πλατφόρμες, προκειμένου και οι εμπλεκόμενοι φορείς να έχουν άμεση γνώση από πού παίρνουμε το φάρμακο, να μπορούμε να το εισάγουμε γρήγορα και σε πολύ καλή τιμή. Επίσης, να γνωρίζει ο ασθενής πότε το παρήγγειλε, πότε το παραγγείλαμε εμείς, πού βρίσκεται το φάρμακο και πότε ακριβώς θα το παραλάβει», πρόσθεσε, τονίζοντας πως με τον τρόπο αυτό θα υπάρχει διαφάνεια για το πώς ακριβώς ανευρίσκεται το φάρμακο, ενώ οι ασθενείς θα γνωρίζουν την ημέρα που θα το παραλάβουν.
Οι προκλήσεις
Η γενική διευθύντρια της Sanofi Ελλάδας και Κύπρου και μέλος ΔΣ του PhRMA Innovation Forum (PIF), Υβόνη Παπαστελάτου, αναγνώρισε ότι τα ορφανά φάρμακα στην Ελλάδα έχουν ταχύτερη διαδικασία τιμολόγησης και αξιολόγησης, σε σχέση με τα υπόλοιπα καινοτόμα φάρμακα, με αποτέλεσμα να έρχονται γρηγορότερα στη χώρα μας, σε σχέση με τον ευρωπαϊκό μέσο όρο.
Ωστόσο, ανέδειξε και δύο προκλήσεις. Η μια είναι ότι ναι μεν οι ασθενείς στη χώρα μας έχουν πρόσβαση στα φάρμακα αυτά, αλλά δεν είναι ούτε καθολική ούτε ισότιμη. Όπως χαρακτηριστικά επεσήμανε, μόλις το 18% των ασθενών στην Ελλάδα έχει πλήρη πρόσβαση. Το υπόλοιπο ποσοστό είτε έχει περιορισμένη πρόσβαση, είτε δεν έχει καθόλου.
Η δεύτερη πρόκληση είναι πως, παρότι στην Ευρώπη έχει αναπτυχθεί ένα σύστημα κινήτρων για την ανάπτυξη «ορφανών» φαρμάκων το οποίο φαίνεται ότι αποδίδει, στην Ελλάδα αυτά τα κίνητρα δεν υφίστανται.
Ο σχεδιασμός του υπουργείου
Όπως επεσήμανε ο κ, Αγγελής, εφόσον στην Ελλάδα η πρόσβαση των ασθενών σε «ορφανά» φάρμακα είναι ήδη σχετικά γρήγορη, αυτό που πρέπει να γίνει είναι να καταστεί πιο ολοκληρωμένη. Προκειμένου να βελτιωθεί η κατάσταση θα πρέπει η Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων (ΗΤΑ) να πάρει περισσότερη πληροφορία, προκειμένου να διαχωρίσει την πραγματική κλινική αξία αυτών των θεραπειών.
«Είμαστε σε συνεργασία με την Επιτροπή ΗΤΑ, έτσι ώστε να ενισχύσουμε το υφιστάμενο πλαίσιο ενόψει του νέου Ευρωπαϊκού Κανονισμού ΗΤΑ, που θα ισχύσει από το Γενάρη του 2025», ανέφερε ο κ. Αγγελής. Όπως ο ίδιος τόνισε, σε μεσοπρόθεσμη βάση, θα αρχίσουν να αναπτύσσονται εργαλεία, τα οποία θα είναι μέρος της νέας Εθνικής Φαρμακευτικής Πολιτικής, όπως το Horizon Scanning, που ήδη έχει ξεκινήσει από τον ΕΟΠΥΥ, η ενίσχυση των πραγματικών δεδομένων, η ανάπτυξη μητρώων ασθενών κ.ά..
«Όλα τα βραχυπρόθεσμα μέτρα είναι για το παρόν, για το άμεσο μέλλον για τη μείωση της δαπάνης, του clawback και του payback. Γιατί δεν είναι μόνο το clawback, είναι και τα rebates, οι υψηλές εκπτώσεις και γενικότερα όλα αυτά που επιστρέφει η φαρμακοβιομηχανία στο κράτος», διευκρίνισε ο γενικός γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού.
Photo: Shutterstock
