Περίπου 425.000 ευρώ θα κοστίζει η αντιμετώπιση της τύφλωσης σε κάθε μάτι με την χορήγηση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας στην Ιστορία, η οποία εγκρίθηκε από την Αρχή Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) πριν από περίπου ένα μήνα.
Η τιμή ανακοινώθηκε χθες από την εταιρεία παραγωγής του φαρμάκου Spark Therapeutics και είναι χαμηλότερη κατά 150.000 ευρώ από αυτήν που υπολογιζόταν από παράγοντες της αγοράς, αλλά και από όσα είχε αφήσει να εννοηθούν ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας Τζερφ Μαράτσο.
Η τιμή φυσικά για την αποκατάσταση της όρασης και στα δύο μάτια είναι 850.000 ευρώ. Πριν την τιμολόγηση του Lucturna, όπως ονομάζεται, το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο ήταν μία γονιδιακού τύπου θεραπεία για την αντιμετώπιση της νόσου του παιδιού σε φούσκα, δηλαδή ανεπάρκεια της δεαμινάσης της αδενοσίνη.
Μία γενετική ανωμαλία του μεταβολισμού που υποχρεώνει το παιδί να ζει για όλη του τη ζωή μέσα σε ένα πλαστικό αποστειρωμένο μπαλόνι, προκειμένου να μην μολυνθεί από οτιδήποτε.
Σε αντίθεση με τα συμβατικά φάρμακα, η γονιδιακή θεραπεία εισάγει λειτουργικό γενετικό υλικό (DNA) απευθείας στον οργανισμό, και τον ωθεί να παράξει τα δικά του κύτταρα τα οποία θα αντιμετωπίσουν τη νόσο.
«Η δυνατότητα που έχει η θεραπεία της Spark στην αποκατάσταση της όρασης, είναι μία εφάπαξ θεραπεία και αξίζει υψηλή τιμή. Επιπλέον, με τα έσοδα θα γίνουν επενδύσεις και θα υπάρξουν ταχύτερα νέα φάρμακα που θα θεραπεύουν ανίατες μέχρι σήμερα ασθένειες», συμπληρώνει ο κ. Μαράτσο. Και στην τελική ποιος τυφλός δεν θα ήθελε να δει το φως του.
Η Spark επίσης, αναλαμβάνει την ευθύνη για μέρους του κινδύνου αποτελεσματικότητας της θεραπείας, καθώς όπως ανακοίνωσε αν το φάρμακο δεν δράσει τις πρώτες 30 έως 90 ημέρες και επίσης εάν η δράση του σταματήσει μετά από 30 μήνες, θα επιστρέψει ένα μέρος του ποσού στην ασφαλιστική εταιρεία.
