Σημαντικά οφέλη παρέχουν οι κλινικές μελέτες στους ασθενείς που συμμετέχουν εθελοντικά, ωστόσο σε πολλές περιπτώσεις υπάρχουν επιφυλάξεις σχετικά με την απόφαση ένταξής τους, καθώς δεν γνωρίζουν το πλαίσιο της προστασίας και του σεβασμού των δικαιωμάτων τους, της ασφάλειας, της αξιοπρέπειας και της ποιότητας ζωής τους κατά τη συμμετοχή τους.
Τα οφέλη για τους εθελοντές είναι πολλά και σε αυτά περιλαμβάνονται η ταχεία και δωρεάν πρόσβαση σε νέες, υπό έρευνα θεραπείες, οι πιο τακτικές εργαστηριακές αξιολογήσεις χωρίς καμία επιβάρυνση, η υψηλού επιπέδου παρακολούθηση σε ερευνητικά κέντρα/νοσοκομεία, η καλύτερη κατανόηση της νόσου και των τρόπων αντιμετώπισής της αλλά και η συμβολή στην κυκλοφορία στην αγορά νέων φαρμάκων με πιθανά καλύτερη αποτελεσματικότητα, ασφάλεια, αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης και αναβάθμιση της ποιότητας ζωής.
Τα στάδια ανάπτυξης και οι φάσεις των κλινικών μελετών
Όπως εξηγεί ο Σύλλογος Επιχειρήσεων Διεξαγωγής Κλινικών Μελετών HACRO, το στάδιο της ανακάλυψης ενός νέου φαρμάκου ξεκινά με την έρευνα και την ανάπτυξη σε εργαστηριακό περιβάλλον. Από 10.000 μόρια που μπορεί να ερευνηθούν αρχικά, μόνο 200-250 προχωρούν στην προκλινική φάση και 5 στις κλινικές δοκιμές. Η συνολική διαδικασία, που διαρκεί περίπου 15 χρόνια, καταλήγει με ένα μόνο μόριο να λαμβάνει τελικά έγκριση από τους ρυθμιστικούς φορείς όπως ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις ΗΠΑ ή ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) στην Ε.Ε. Συνολικά λοιπόν, ένα φάρμακο εγκρίνεται μετά από 6.5 χρόνια έρευνας, 7 χρόνια κλινικών δοκιμών, και 1.5 χρόνο αξιολόγησης.
Τα στάδια ανάπτυξης και οι φάσεις των κλινικών μελετών ξεκινούν με τη δημιουργία μιας νέας ουσίας και συνεχίζονται με τις προκλινικές δοκιμές (in vitro, in vivo). Ακολουθούν οι κλινικές δοκιμές που περιλαμβάνουν τρεις φάσεις: η πρώτη φάση αξιολογεί την ασφάλεια και τον τρόπο χορήγησης σε 20-100 υγιείς εθελοντές ή ασθενείς, η δεύτερη φάση εξετάζει την αποτελεσματικότητα και τη δοσολογία σε 100-300 ασθενείς, και η τρίτη φάση δοκιμάζει την αποτελεσματικότητα και τις ανεπιθύμητες ενέργειες σε περισσότερους από 500 ασθενείς. Μετά τις κλινικές δοκιμές, το φάρμακο περνά από τη διαδικασία έγκρισης και αν επιτύχει, λαμβάνει άδεια κυκλοφορίας. Τέλος, πραγματοποιούνται μεταγενέστερες μελέτες (Φάση IV) για την περαιτέρω διερεύνηση του φαρμάκου σχετικά με την ασφάλεια σε μεγάλους πληθυσμούς. Η διάρκεια του κάθε σταδίου ποικίλλει και μπορεί να διαρκέσει και λιγότερο από ένα έτος (Φάση Ι) ή και μέχρι 4 έτη.
Ο Κύριος Ερευνητής μιας μελέτης είναι γιατρός και είναι υπεύθυνος για τη διεξαγωγή μίας κλινικής μελέτης σε κάποιο ερευνητικό κέντρο. Είναι αρμόδιος για την επιλογή κατάλληλων ασθενών, για τη συμμόρφωση στο πρωτόκολλο, για τη λήψη γραπτής συγκατάθεσης από τον ασθενή κατόπιν λεπτομερούς ενημέρωσης και για τη διεξαγωγή της δοκιμής βάσει νόμων και κανονισμών.
Η δεοντολογία και το νομικό πλαίσιο
Τα θέματα της βιοηθικής και της δεοντολογίας στην κλινική έρευνα αναδεικνύονται από τον HACRO ως «εξαιρετικά σημαντικά», καθώς θα πρέπει να διασφαλίζονται τόσο τα δικαιώματα όσο και η ποιότητα ζωής των ανθρώπων που συμμετέχουν σε αυτή. Το 1964, o Παγκόσμιος Ιατρικός Σύλλογος (WMA) εξέδωσε τη Διακήρυξη του Ελσίνκι, ένα σύνολο αρχών που θεωρείται ως η δεοντολογική βάση της κλινικής έρευνας και υπαγορεύει «τους κανόνες ηθικής για την ιατρική έρευνα σε ανθρώπου». Η Ορθή Κλινική Πρακτική (GCP) είναι ένα διεθνές δεοντολογικό και επιστημονικό πρότυπο ποιότητας για το σχεδιασμό, τη διεξαγωγή, την καταγραφή και την αναφορά κλινικών δοκιμών στις οποίες συμμετέχουν άνθρωποι. Η συμμόρφωση με το πρότυπο αυτό παρέχει τη διαβεβαίωση ότι προστατεύονται τα δικαιώματα, η ασφάλεια και η καλή κατάσταση (‘well being’) των υπό μελέτη ατόμων, σύμφωνα με τις αρχές που πηγάζουν από τη διακήρυξη του Ελσίνκι, καθώς και ότι τα κλινικά πειραματικά δεδομένα είναι αξιόπιστα».
Πώς προστατεύονται οι συμμετέχοντες
Ο HACRO επισημαίνει ότι η ασφάλεια και η προστασία των ασθενών που συμμετέχουν σε κλινικές μελέτες είναι απολύτως διασφαλισμένη, από ένα πλέγμα αυστηρών κανόνων, νόμων και προτύπων που ισχύουν σε όλη την ΕΕ, και ρυθμίζουν τη διεξαγωγή αξιόπιστων και έγκυρων κλινικών δοκιμών.
Κάθε ασθενής που συμμετέχει σε μία κλινική μελέτη, πρωτίστως λαμβάνει από τον ιατρό αναλυτική ενημέρωση, για τα γενικά στοιχεία της μελέτης, τις θεραπείες, τις διαδικασίες της μελέτης και λοιπές πληροφορίες. Όταν ο ασθενής έχει πλήρη εικόνα, μπορεί αν το επιθυμεί να συναινέσει εθελούσια και ελεύθερα για τη συμμετοχή του, έχοντας πάντοτε δυνατότητα ανάκλησης, χωρίς αρνητικές συνέπειες στην περαιτέρω παροχή ιατρικής φροντίδας που δικαιούται.
H τάση που κυριαρχεί σήμερα διεθνώς, είναι η ασθενοκεντρική προσέγγιση των κλινικών μελετών. Η προσέγγιση αυτή θέτει ως προτεραιότητα τις ανάγκες, τις προτιμήσεις, τις εμπειρίες των ασθενών με τη νόσο, από τα πρώτα στάδια της μελέτης. Περιλαμβάνει την συμμετοχή του ασθενή σε όλα τα στάδια, από το σχεδιασμό της μελέτης, προϋποθέτει την πλήρη ενημέρωσή του για τον σκοπό της μελέτης και τις διαδικασίες που θα ακολουθήσουν, φροντίζει ώστε να ελαχιστοποιούνται οι όποιες δυσκολίες στη διαδικασία που μπορεί να κουράζουν ή να επιβαρύνουν τον συμμετέχοντα ασθενή και ενσωματώνει το feedback του ασθενή κατά τη διεξαγωγή.
