Θετική γνωμοδότηση και στην Ευρώπη πήρε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία στην Ιστορία, το κόστος της οποίας φτάνει τα 800.000 ευρώ. Η συμβουλευτική επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (CHMP), συνέστησε την έγκριση του voretigene neparvovec για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών που πάσχουν από κληρονομική αμφιβληστροειδή δυστροφία (IRD). Μία πάθηση που προκαλείται από μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65 και επιφέρει απώλεια όρασης που στις περισσότερες περιπτώσεις οδηγεί σε τύφλωση.
Η απόφαση βασίστηκε σε μια μελέτη 41 ασθενών, η οποία έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία είδαν σημαντική βελτίωση στην όρασή τους τις βραδινές ώρες, μετά από 1 χρόνο έναντι της ομάδας ελέγχου η οποία δεν εμφάνισε βελτίωση.
Η CHMP υποστήριξε τη θεραπεία με την προϋπόθεση ότι η Spark θα διεξάγει μελέτες για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec κατά τα επόμενα 15 χρόνια. Μόλις εγκριθεί, το voretigene neparvovec θα πωληθεί στην Ευρώπη από τη Novartis, η οποία έχει δημιουργήσει σταθερά ένα χαρτοφυλάκιο κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών τα τελευταία δύο χρόνια μέσω συμφωνιών αδειοδότησης.
Το voretigene neparvovec εγκρίθηκε στις ΗΠΑ προς το τέλος του περασμένου έτους, καθιστώντας την πρώτη άμεσα χορηγούμενη γονιδιακή θεραπεία, με την τιμή να καθορίζεται στα 425.000 δολάρια ανά μάτι. Αυτός ο τύπος πάθησης επηρεάζει περίπου 1.000 έως 2.000 άτομα στις ΗΠΑ, με περίπου 10 νέες περιπτώσεις ετησίως, ενώ ανάλογος αριθμός ασθενών εκτιμάται και στην ΕΕ.
Οι πωλήσεις της θεραπείας στην Αμερική ήταν λιγότερες από 7 εκατ. δολάρια το πρώτο εξάμηνο του τρέχοντος έτους - που ισοδυναμούν με έξι φιαλίδια του φαρμάκου κατά το πρώτο τρίμηνο και 12 κατά το δεύτερο - και σύμφωνα με την Spark οι «πρώιμοι... δείκτες εκκίνησης ήταν πολύ θετικοί. Η ευρωπαϊκή τιμή θα εξαρτηθεί από τις διαπραγματεύσεις με τις αρχές αποζημίωσης των κρατών μελών».
